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2020年10月15日,海市张江科学城生命未来实验室的基因编辑中心内,一片繁忙景象。科学家们穿着蓝色无菌实验服,在超净工作台前有条不紊地操作着精密仪器,培养皿中荧光标记的造血干细胞在显微镜下清晰可见——这是地中海贫血基因治疗项目的核心实验场景。而在实验室的另一栋楼里,抗癌药物研发团队正围着量子生物计算平台,分析着“深蓝1号”的分子作用机制数据。这两个看似独立的研发场景,背后是深蓝科技一笔高达800亿美元的战略投资,这笔资金将在未来五年内持续注入基因编辑与抗癌药物两大领域,构建起从基础研究到临床应用的完整研发体系。

“基因编辑和抗癌药物是生命健康领域的两大核心赛道,也是我们投资的重中之重。”林渊在当天的投资决策会议上强调,手中的激光笔在投影幕布上划出清晰的投资版图,“我们的投资逻辑很明确:以基因编辑技术为核心,打通‘靶点发现-药物研发-临床应用’的全产业链;在抗癌药物领域,实现‘小分子靶向药+细胞治疗+基因治疗’的三管齐下,形成覆盖癌症治疗全周期的产品矩阵。”幕布上的数据显示,800亿美元投资中,400亿将用于基因编辑技术研发及设备升级,300亿用于抗癌药物管线布局,100亿用于全球临床试验网络建设。

基因编辑领域的投资率先落地为具体项目。除了已启动的地中海贫血治疗项目,实验室当天就宣布启动另外三个重大项目:针对血友病的基因编辑治疗项目、遗传性失明的视网膜基因修复项目、以及癌症基因驱动突变的编辑干预项目。每个项目都配备了由诺贝尔奖得主领衔的核心团队,其中血友病项目由基因编辑中心主任埃马纽埃尔·卡彭蒂耶亲自挂帅,她带领团队在cRISpR-cas9技术基础上,开发出新型的“精准剪切酶”,能在不损伤正常基因的前提下,精准修复凝血因子基因的突变位点。

“传统的血友病治疗需要终身注射凝血因子,每年治疗费用高达数十万美元,且无法根治。”卡彭蒂耶在项目启动会上介绍,手中的实验数据图表显示,新型编辑酶的修复效率达到98%,“我们的目标是通过一次基因编辑治疗,让患者终身摆脱血友病的困扰。目前,我们已在恒河猴模型上取得成功,编辑后的猴子凝血功能恢复正常,且未发现任何脱靶效应。”为了加速项目进展,深蓝科技专门投入50亿美元,在苏州建设了全球最大的基因编辑动物模型基地,饲养了超过只用于临床前研究的模式动物,涵盖猴子、猪、小鼠等多个物种。

在抗癌药物的投资布局上,深蓝科技采取了“自主研发+全球并购”双轮驱动的策略。自主研发方面,除了进入临床试验通道的“深蓝1号”肺癌靶向药,还同步启动了针对乳腺癌、结直肠癌、胰腺癌等10种高发癌症的药物研发项目,形成了从早期研发到临床后期的完整管线。其中,针对三阴性乳腺癌的“深蓝2号”项目进展最快,通过量子生物计算平台的模拟筛选,已确定3个高活性的小分子化合物,进入临床前试验阶段。

全球并购则成为深蓝科技快速补强管线的重要手段。10月20日,深蓝科技宣布以150亿美元收购米国某知名生物科技公司,该公司拥有一款处于临床三期的cAR-t细胞治疗产品,针对复发难治性淋巴瘤的有效率达到82%。收购完成后,深蓝科技将该产品与自主研发的第三代cAR-t技术融合,开发出“双靶点cAR-t细胞疗法”,不仅能识别淋巴瘤细胞的cd19靶点,还能识别bcmA靶点,有效降低了肿瘤复发率。

“收购不是简单的拿来主义,而是技术的融合升级。”细胞治疗中心主任詹姆斯·艾利森解释道,他带领团队对收购的cAR-t产品进行了基因改造,“我们加入了‘记忆细胞诱导基因’,让cAR-t细胞在体内能长期存活,形成持续的抗肿瘤免疫记忆。改造后的产品在临床试验中,复发率从原来的35%降至10%以下。”为了支撑细胞治疗产品的大规模生产,深蓝科技投资80亿美元,在天津建设了全球首个全自动cAR-t细胞生产基地,采用模块化生产线设计,每批次可生产1000份cAR-t细胞产品,生产周期从传统的14天缩短至3天。

投资布局的同时,深蓝科技还构建了全球领先的研发支撑体系。10月25日,“深蓝基因数据库”正式上线,该数据库整合了来自全球500家医疗机构的1000万份癌症患者样本数据、50万份遗传病患者基因数据,以及1000名百岁老人的健康基因数据,成为全球规模最大、数据最完整的生命科学数据库。数据库采用量子加密技术,确保数据安全,同时建立了严格的数据访问权限体系,只有经过伦理审查和数据所有者授权的科研人员才能使用。

“这个数据库是我们研发的‘智能大脑’。”文特尔教授在数据库上线仪式上表示,他操作演示了数据库的智能分析功能,“通过人工智能算法,我们能在1小时内从100万份样本中筛选出与癌症相关的基因变异位点,而传统方法需要数月时间。借助这个数据库,‘深蓝1号’的靶点验证时间缩短了60%,临床试验的患者招募效率提升了3倍。”全球多家顶尖科研机构纷纷申请接入数据库,其中包括哈佛大学医学院、剑桥大学医学部、德国马克斯·普朗克研究所等,截至11月初,已有200家机构获得访问权限。

研发过程中,资金的高效使用是深蓝科技重点把控的环节。为此,林渊专门成立了“研发投资监管委员会”,由财务总监李娜和医学专家孙燕院士共同主持,对每个项目的资金使用情况进行动态监控和评估。委员会建立了“里程碑式资金拨付机制”,只有当项目达到预设的研发里程碑(如临床前试验成功、临床试验达到主要终点等)后,才会拨付下一笔资金。这种机制既确保了资金的安全,又能及时终止前景不佳的项目,提高投资效率。

11月5日,“深蓝1号”肺癌靶向药迎来了第一个重要的临床试验里程碑——1期临床试验中期数据发布。数据显示,在30名晚期肺癌患者中,“深蓝1号”的客观缓解率达到90%,其中12名患者的肿瘤病灶完全消失,且药物的不良反应发生率仅为10%,远低于同类药物的30%。这一数据在全球顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》上发表后,引发了全球医药行业的震动,多家医药企业纷纷联系深蓝科技,希望达成合作。

面对合作邀约,林渊制定了差异化的合作策略:与全球排名前20的大型药企合作,共同推进“深蓝1号”的全球商业化;与中小型药企合作,授权其使用深蓝科技的基因编辑技术平台,开发针对罕见病的药物;对于发展中国家的药企,则提供技术转让和生产支持,帮助其实现本土化生产。11月10日,深蓝科技与瑞士罗华制药达成战略合作,罗华将支付10亿美元首付款和30亿美元里程碑付款,获得“深蓝1号”在欧洲、非洲和中东地区的商业化权益,双方还将联合成立研发中心,共同开发下一代肺癌靶向药。

在基因编辑治疗领域,地中海贫血项目也取得了重大突破。11月15日,基因编辑中心宣布,成功完成全球首例地中海贫血患者的自体造血干细胞基因编辑治疗临床研究。患者是一名12岁的男孩,接受治疗后,其血红蛋白水平从治疗前的60g\/L提升至120g\/L,达到正常水平,且在随后的3个月随访中,血红蛋白水平保持稳定,未出现任何不良反应。这一成果被《自然》杂志评为“2020年生命科学领域最重要的突破之一”,标志着基因编辑技术正式进入临床治疗阶段。

为了让基因编辑治疗技术尽快惠及更多患者,深蓝科技联合龙国红十字会发起了“生命之光”公益项目,投入10亿美元,为全球1000名贫困的地中海贫血、血友病患者免费提供基因编辑治疗。项目启动后,仅一周时间就收到了来自全球50多个国家的2000多份申请,深蓝科技组建了由20名医学专家组成的评审委员会,对申请患者进行筛选,确保治疗资源能给到最需要的人。

11月20日,深蓝科技宣布追加200亿美元投资,用于建设“全球基因治疗生产网络”。该网络将在全球建设10个生产基地,分别位于龙国海市、米国波士顿、德国慕尼黑、印度班加罗尔等城市,每个基地都具备基因编辑细胞治疗产品和基因药物的生产能力,年产能可达10万份细胞治疗产品和1亿支基因药物。基地将采用统一的生产标准和质量控制体系,确保全球范围内的产品质量一致性。

投资布局的快速推进,也让深蓝科技在医疗健康领域的产业链地位不断提升。12月1日,全球医药行业分析机构Evaluate pharma发布报告,将深蓝科技评为“2020年全球最具创新力的医药企业”,超越辉瑞达、默克等传统医药巨头。报告指出,深蓝科技的基因编辑技术平台和抗癌药物管线具有巨大的市场潜力,预计到2025年,其医疗健康业务的年销售额将突破1000亿美元,成为全球第三大医药企业。

在国内,深蓝科技的投资布局也获得了政策的大力支持。12月5日,国家发改委、科技部、卫健委联合发文,将深蓝科技的“基因编辑治疗创新工程”纳入“十四五”国家重点研发计划,给予50亿元的资金支持和税收优惠政策。同时,国家药监局为深蓝科技开辟了“优先审评审批通道”,“深蓝1号”肺癌靶向药的2期临床试验审批时间从传统的6个月缩短至1个月,加速了药物的上市进程。

12月10日,林渊受邀出席在深市举办的“全球生物医药产业大会”,并发表主旨演讲。他在演讲中分享了深蓝科技在基因编辑与抗癌药物领域的投资经验:“我们的投资始终坚持三个原则:一是长期主义,不追求短期回报,给研发足够的时间和耐心;二是技术驱动,聚焦核心技术突破,构建技术壁垒;三是社会责任,让先进技术惠及更多患者,实现商业价值与社会价值的统一。”演讲结束后,林渊与来自全球的医药企业高管、投资机构负责人进行了深入交流,现场达成了5项合作协议,合作金额超过200亿美元。

大会期间,林渊还专程考察了深市的生物医药产业园区,与当地政府达成合作意向,计划投资150亿美元在深市建设“深蓝国际医药创新港”。该创新港将聚集基因编辑、抗癌药物、医疗器械等领域的研发、生产、销售企业,形成完整的产业生态链,预计年产值将突破2000亿美元,创造5万个就业岗位。深市市委市政府表示,将为创新港提供最优的政策支持,包括土地供应、税收减免、人才落户等,助力创新港成为全球生物医药产业的创新高地。

12月中旬,“深蓝1号”肺癌靶向药的2期临床试验正式启动,全球共有100家医疗机构参与,招募了500名晚期肺癌患者。为了确保临床试验的质量,深蓝科技投入20亿美元建立了“全球临床试验管理平台”,通过人工智能技术对临床试验数据进行实时监控和分析,及时发现并解决试验过程中的问题。平台还能实现不同医疗机构之间的数据共享,提高临床试验的效率。

与此同时,基因编辑治疗的其他项目也在稳步推进。血友病项目完成了1期临床试验的患者招募,遗传性失明项目在猴子模型上实现了视网膜功能的完全恢复,癌症基因驱动突变编辑项目锁定了3个关键的癌基因靶点。文特尔教授在月度研发会议上兴奋地表示:“按照目前的进展,我们有望在2023年前实现5种基因编辑治疗产品的上市,在2025年前实现10种抗癌药物的商业化,这将彻底改变重大疾病的治疗格局。”

12月20日,深蓝科技发布了2020年医疗健康业务的业绩报告。报告显示,尽管业务开展仅一年时间,但医疗健康业务已实现营收300亿美元,其中基因测序设备销售额达120亿美元,“深蓝健康”App的用户数量突破1亿人,商业化初显成效。报告还预测,2021年医疗健康业务的营收将突破500亿美元,随着“深蓝1号”等产品的上市,2023年营收有望突破1000亿美元。

业绩发布会上,林渊宣布了下一阶段的投资计划:“2021年,我们将再投入500亿美元,用于基因编辑技术的迭代升级、抗癌药物管线的扩充,以及全球市场的拓展。同时,我们将加大对基础研究的投入,成立‘深蓝基础医学研究院’,聚焦基因调控、免疫机制等基础领域的研究,为未来的技术突破奠定基础。”

12月31日,林渊在生命未来实验室的跨年晚宴上,与全体科研人员共同回顾了2020年的研发历程。晚宴现场,大屏幕上播放着一个个研发突破的瞬间:从“蓝芯二号”的成功研发到地中海贫血患者的临床治愈,从“深蓝1号”进入临床试验到全球合作网络的建立,每一个瞬间都让在场的科研人员热泪盈眶。林渊举起酒杯,向全体科研人员致敬:“2020年,我们用投资换时间,用技术换希望,取得了令人骄傲的成绩。2021年,让我们继续携手前行,攻克更多的医学难题,用科技的力量守护人类的健康,创造更美好的未来!”

晚宴结束后,林渊独自来到实验室的基因测序中心,看着正在运行的“蓝芯二号”设备,屏幕上闪烁的基因序列仿佛在诉说着生命的奥秘。手中的手机收到了一条来自孙燕院士的消息:“林总,‘深蓝1号’的2期临床试验初步数据非常理想,客观缓解率超过95%,我们离成功又近了一步。”林渊回复道:“这是全体团队努力的结果,我们继续加油,让这款药物早日上市,拯救更多患者的生命。”

走出实验室,夜空中的烟花绽放出绚丽的光芒,庆祝着新年的到来。林渊知道,在基因编辑与抗癌药物领域的投资只是一个开始,未来还有更多的技术难关需要攻克,更多的市场挑战需要面对。但他坚信,只要坚持技术创新和长期主义,汇聚全球的智慧和力量,深蓝科技一定能在生命健康领域创造出更多的奇迹,为人类的健康福祉作出更大的贡献。而随着这些投资的逐步落地,一个覆盖“研发-生产-销售-服务”的全球医疗健康产业帝国,正在悄然崛起。

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